В США одобрено самое дорогое лекарство в мире, первое генное лечение гемофилии

В США одобрено самое дорогое лекарство в мире, первое генное лечение гемофилии

Регулирующие органы здравоохранения США на этой неделе одобрили первую генную терапию гемофилии, одноразовое лечение нарушения свертываемости крови стоимостью 3,5 миллиона долларов.

Из отчета: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Hemgenix, внутривенное лечение взрослых с гемофилией B, менее распространенной формой генетического заболевания, которое в первую очередь поражает мужчин.

В настоящее время пациенты часто получают дорогостоящие внутривенные инъекции белка, который способствует свертыванию крови и предотвращает кровотечение.

Производитель лекарств CSL Behring из Пенсильвании объявил цену в 3,5 миллиона долларов вскоре после одобрения FDA, заявив, что его препарат в конечном итоге снизит расходы на здравоохранение, поскольку у пациентов будет меньше случаев кровотечения и им потребуется меньше процедур для свертывания крови.

Согласно исследованию, процитированному Национальной медицинской библиотекой, цена делает Hemgenix самым дорогим лекарством в мире, легко превосходящим генную терапию Zolgensma от Novartis для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA), которая стоит около 2 миллионов долларов за дозу, а также однократное лекарство.

Как и большинство лекарств в США, большая часть стоимости нового лечения будет оплачиваться страховщиками, а не пациентами, включая частные планы и государственные программы.

После десятилетий исследований генная терапия начала менять методы лечения рака и редких наследственных заболеваний с помощью лекарств, которые могут модифицировать или исправлять мутации, заложенные в генетическом коде человека.

Hemgenix является первым таким средством для лечения гемофилии, и несколько других производителей лекарств работают над генной терапией для более распространенной формы заболевания, гемофилии А.